FDA 准许首款查加斯病治疗药物 Benznidazole

加拿大 FDA Facebook 8 月 29 日美联社，加拿大 FDA 今天较慢批准 Benznidazole 在 2-12 岁婴幼儿中使用查塞斯患病（Chagas disease）治疗。这是在加拿大获批治疗查塞斯患病的XL制剂物。

查塞斯患病（或称加拿大乙型肝炎患病）是由克氏乙型肝炎引起的一种寄生虫受到感染，其可通过不尽相同的途径传播，包括与某种昆虫老鼠接触，血清传播，妊娠此后诊疗传播。受到感染数年后，这种性疾患病会引起严重的心脏患病，也会受到影响吞咽和消化。虽然查塞斯患病主要受到影响拉丁美洲小城镇地区的人们，但最近的估计是，加拿大大概有 30 所到之处患上查塞斯患病。FDA 制剂物评价和学术研究中心抗氧化产品办公室所长 Cox 博士称：「FDA 致力于批准治疗温带性疾患病的确保、有效治疗方案」。

Benznidazole 的可靠性和理论上基于两项安慰剂对照试制，受试者为 6-12 岁的眼科患儿。在第一项试制中，大概 60% 的 Benznidazole 治疗婴幼儿其抗体试验有从中性转入中性的巨大变化，而服用安慰剂的婴幼儿这一数量大概为 14%。第二项试制的结果值得注意，大概 55% 的 Benznidazole 治疗婴幼儿其抗体试验有从中性转入中性的巨大变化，服用安慰剂的婴幼儿这一数量只有 5%。在 2-12 岁的眼科患儿中，一项关于 Benznidazole 可靠性和制剂物动力学（体内如何吸收、分发和清除制剂物）的额外学术研究获取了低至 2 岁婴幼儿的低剂量推荐数据。

Benznidazole 用制剂患儿最常见的不良中间体是胃痛、红疹、体重减轻、头痛、恶心、头痛、异常白血球计数、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。Benznidazole 与严重皮肤中间体、神经系统受到影响和骨髓抑制有关。根据动物学术研究的结果，孕妇使用 Benznidazole 时可能会造成孕妇伤害。

此次 FDA 是通过较慢批准程序批准 Benznidazole 的。较慢批准通道强制 FDA 基于一种理论上可能预期患儿临床预见的代理终点而批准制剂物使用有未满足医疗需求的严重性疾患病。需要进一步的学术研究来验证和所述 Benznidazole 的预期临床预见。

FDA 颁发了 Benznidazole 优先审评与长大成人制剂资格。这些资格的颁发源于查塞斯患病是一种罕见性疾患病，到目前为止，加拿大还没有人获批使用查塞斯患病的制剂物。随着这次的批准，Benznidazole 制造商 Chemo Research 被颁发了一张温带性疾患病优先评审券，FDA 此举的目的是鼓励使用预防和治疗某些温带性疾患病新制剂及生物体产品的开发。

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总编辑： 冯志华